英矽智能押注AI能设计出有效药物；rentosertib进入IIa期后，港交所上市

Insilico Medicine构建了Pharma.AI平台（PandaOmics用于靶点发现，Chemistry42用于分子设计），并自行推进临床管线，核心是用于特发性肺纤维化的TNIK抑制剂rentosertib（ISM001-055）。

生成式AI可以完成端到端的药物发现：找到新靶点并设计出在人体内起效的分子，因此一个II期读数就能验证或推翻整个平台。

路透社报道2021年6月融资2.55亿美元；2025年3月由惠理集团领投的1.1亿美元E轮融资，估值达到独角兽级别；2025年12月港交所IPO募资22.77亿港元。

英矽智能2014年由Alex Zhavoronkov在美国创立，早年专注于发表AI应用于生物学的论文——2019年《自然·生物技术》的一篇论文展示了其GENTRL模型在21天内生成一个DDR1抑制剂。随后公司将业务押注在端到端生成式药物发现上：靶点发现、分子设计和临床开发全部由Pharma.AI平台驱动。

2019年，PandaOmics将TNIK标记为IPF的新靶点；Chemistry42设计了ISM001-055，临床前候选药物于2021年2月提名，从发现靶点算起仅历时18个月。0期和两项I期试验（新西兰和中国）显示安全性良好，2023年2月该药获得FDA孤儿药资格。2024年3月《自然·生物技术》发表了从靶点到II期的完整研究历程。中国IIa期试验入组21个中心共71名患者；2024年9月英矽智能报告初步积极结果，2024年11月顶线结果显示剂量依赖的FVC改善——60毫克每日一次组改善98.4毫升，而安慰剂组下降，安全性良好；同期美国的IIa期试验也取得阳性读出。

2025年3月，英矽智能完成由惠理集团领投的1.1亿美元E轮融资，估值达到独角兽级别；2025年12月30日在港交所主板上市（03696.HK），募资22.77亿港元，成为当年香港最大的生物科技IPO，公开认购超购约1427倍，基石投资者包括礼来、腾讯和淡马锡。2026年7月7日，更名为rentosertib的药物进入III期试验（中国47个中心、320名患者）——这是首个由AI发现靶点、由AI设计分子而进入后期试验的药物。

端到端范围是差异化优势：大多数AI生物技术公司销售软件或优化一个步骤；英矽智能将靶点和分子都推进到医院。

早期并持续发表成果（2019年GENTRL，2024年《自然·生物技术》）建立了信誉，在临床试验数据尚未出现时支撑了融资。

剂量依赖的FVC结果将叙事变为数据：安慰剂组下降而60毫克组在12周内改善了98.4毫升。

早期将平台变现——与复星、Exelixis和Menarini签订了最高21亿美元的对外授权协议，以及与全球前20大药企中的13家达成软件合作——为漫长的临床投入提供了资金。

平台押注需要人体试验的证据点：英矽智能的独角兽故事只有当IIa期FVC数据验证了AI发现的靶点和AI设计的分子后才变得可信。

截至2026年9月2日，英矽智能（03696.HK）已上市——成为港交所第八章05A规则下的首家AI驱动生物科技公司——募资22.77亿港元。Rentosertib于2026年7月7日在中国进入320名患者、52周的III期试验，是AI发现和设计的药物中进展最快的，其读出被视为该领域的决定性测试。公司拥有30多个在研项目（10个IND获批），与全球前20大药企中的13家进行软件合作，对外授权交易总额最高达21亿美元，研发团队有249人。