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Alto Neuroscience的生物标志物赌注：ALTO-100失败，ALTO-300中期分析通过
IPO支撑的精准精神病学赌注：用脑电图和认知生物标志物将抑郁症药物与患者匹配——ALTO-100未达主要终点，ALTO-300中期分析通过。
Alto Neuroscience
做的是什么生意
Clinical-stage biopharma developing precision medicines for depression, PTSD, schizophrenia and other neuropsychiatric conditions, using its Precision Psychiatry Platform (EEG, neurocognitive tests, wearables) to pick patients for each drug's trials.
启动资金：Seed $8M plus Series A $32M (2021, Apeiron-led); IPO Feb 2024: 8.04M shares at $16, about $128.6M gross; ~$168M cash at 2024 year-end (per Feb 2025 release).
起因
Founded in 2019 by Stanford psychiatry professor Amit Etkin with Dan Segal and Wei Wu, Alto emerged from stealth in October 2021 with $40M ($8M seed plus a $32M Series A led by Apeiron) and a platform built on Etkin's brain-imaging research showing drug response could be predicted biologically. Its first Phase 2b readout was ALTO-100 in major depressive disorder (MDD).
经过
Alto went public in February 2024, pricing an upsized 8.04M-share IPO at $16 for about $128.6M gross on the NYSE under ANRO. In October 2024 the ALTO-100 Phase 2b trial (301 adults, 34 U.S. sites) missed its primary endpoint — no significant improvement over placebo even in the memory-biomarker group. In February 2025, after a blinded eligibility review that narrowed the interim population to 87 biomarker-positive patients, the ALTO-300 Phase 2b interim analysis (NCT05922878) came out favorable, and the study continued toward a ~200-patient final sample with topline expected in mid-2026.
结果
Still running: ALTO-300's Phase 2b continues after a favorable interim analysis, with topline expected mid-2026, while ALTO-100 remains in a separate Phase 2b bipolar-depression study. As of February 2025 Alto reported roughly $168M cash, expected to fund operations into 2028.
背景
Alto Neuroscience成立于2019年，创始人为斯坦福大学精神病学教授Amit Etkin及Dan Segal和Wei Wu，是一家临床阶段生物制药公司，其赌注是客观脑生物标志物能预测患者对哪种精神科药物有反应。其精准精神病学平台在随机化前测量脑电图活动、神经认知表现和可穿戴设备数据，然后在生物标志物定义的亚组中开展试验——这是Etkin斯坦福研究的直接延伸，该研究显示抗抑郁药反应可通过生物学预测。
Alto于2021年10月以4000万美元（800万种子轮加上Apeiron领投的3200万A轮）从隐身模式亮相，并于2024年2月上市，以每股16美元增发804万股IPO，融资约1.286亿美元，在纽交所交易代码为ANRO。首次关键测试在2024年10月到来：ALTO-100的2b期试验纳入301名MDD成年人，在美国34个中心进行，但未达到主要终点，即使在记忆生物标志物组中也未显著优于安慰剂。
Alto并未放弃该理论。2025年2月，其报告了ALTO-300 2b期试验（NCT05922878）计划中期分析的有利结果，该试验招募具有特定脑电图生物标志物特征的患者。经过盲态中心和患者资格审核，中期人群为87名生物标志物阳性患者；分析建议继续并扩大至最终样本约200名生物标志物阳性患者，顶线数据预计2026年中公布。
截至中期公告，Alto称其2024年底约1.68亿美元现金应能支持运营至2028年，同时ALTO-100继续在双相抑郁症的2b期研究中。精准精神病学赌注依然未定：平台经受住了首个药物失败的考验，下一个测试将是ALTO-300的读出结果。
这件事要成立，得有什么
- 精神病学标准实践是试错式处方；如果生物标志物确实能预测反应，它们将改变药物开发和临床护理。
- Alto围绕生物标志物假说设计2b期试验——只招募具有特定脑电图或认知特征的患者——因此每次读出都在测试平台，而不仅仅是单个分子。
- Alto在任何2b期读出前定价IPO，因此ALTO-100的失败直接冲击了平台理论，而ALTO-300的中期分析成为该方法的下一场测试。
- Alto的有利中期分析依赖于盲态资格审核，缩减至87名生物标志物阳性患者——数据质量优先于原始入组人数。
可借鉴之处
赌注在于方法而非单一药物：ALTO-100的失败考验了生物标志物理论，而ALTO-300的有利中期分析维持了该理论的存活——投资者对平台下注，试验则动态调整胜算。
后续进展
截至2025年2月12日，Alto报告ALTO-300 2b期试验中期分析有利，预计2026年中公布顶线数据，最终分析样本扩大至约200名生物标志物阳性患者。ALTO-100继续在双相抑郁症的2b期研究中。该公司自2024年2月起在纽交所上市（代码ANRO），称其2024年底约1.68亿美元现金应能支持运营至2028年。精准精神病学平台仍是核心资产，另有候选药物（ALTO-101、ALTO-203、ALTO-202）处于早期开发阶段。
资料来源
- Alto Neuroscience Announces Favorable Outcome from Interim Analysis of ALTO-300 Phase 2b Major Depressive Disorder Trial
- Alto Neuroscience Reports Topline Results from a Phase 2b Trial Evaluating ALTO-100 as a Treatment for Major Depressive Disorder
- Alto Neuroscience Announces Pricing of Upsized Initial Public Offering
- Alto Neuroscience Emerges From Stealth With $40M Aimed At Matching Patients And Drugs
发现哪里写错了？告诉我们。
轮到你了
你刚读完一家。说说你在做什么，看看谁在赌同一件事。
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