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Intellia的体内CRISPR赌注首个人体试验通过：输注编辑器降低致病蛋白
Intellia首次系统性CRISPR输注数据（2021年）：六名患者的致病蛋白大幅下降，验证了体内基因编辑
Intellia Therapeutics
做的是什么生意
Intellia Therapeutics is a clinical-stage biotech that sponsors CRISPR-based medicines; the program in this study infuses billions of lipid-nanoparticle carriers into the bloodstream so CRISPR-Cas9 reaches the liver and disables the gene producing the disease protein.
起因
CRISPR had already shown it could help patients with blood disorders like sickle cell disease and beta thalassemia, but only by editing cells in the lab or injecting directly into cells needing fixing. Intellia Therapeutics, led by CEO John Leonard, sponsored the first attempt to simply infuse CRISPR-Cas9 into the bloodstream and let it travel to the liver on its own.
经过
The study treated six patients — four in London and two in New Zealand — including Patrick Doherty, a 65-year-old in Ireland with inherited transthyretin amyloidosis, the disease that had killed his father. Within weeks, levels of the destructive protein plummeted, especially in patients who received the higher dose; Doherty said he felt better and could climb stairs again. Researchers reported the results at the Peripheral Nerve Society Annual Meeting and in a paper in The New England Journal of Medicine.
还没有结局，它还在跑。
背景
Intellia Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，其赌注是CRISPR药物可以作为一种输注给药：数十亿个微观脂质纳米颗粒携带CRISPR-Cas9进入血液，肝脏吸收它们，编辑器失活产生致病蛋白的基因。
直到2021年，CRISPR的临床成果——镰状细胞病、β地中海贫血——都是将细胞从体内取出，在实验室编辑后再输回体内。Intellia赞助的研究首次直接将编辑器输注到患者体内；四名伦敦患者和两名新西兰患者接受了治疗，他们均患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
2021年6月26日，研究人员报告称，几周内六名患者的破坏性蛋白均大幅下降，尤其是较高剂量组。数据在周围神经学会年会和《新英格兰医学杂志》上公布，被视为系统性递送有效的证据——这一进步使CRISPR有望应用于心脏病、肌营养不良甚至阿尔茨海默症等脑部疾病。
这件事要成立，得有什么
- Intellia攻克了最难的部分——向器官递送——而不是重复体外血细胞编辑，因此这一成功超越了单一疾病。
- 试验结果在疾病夺去家人生命的患者身上报告，给平台赌注以感人的故事，，并且广为传播。
- 纳米颗粒被肝脏吸收，因此首次体内靶点与递送载体的自然行为相匹配。
- 如果数据负面，CRISPR将局限于编辑细胞；积极的读数扩大了整个领域可治疗的疾病范围。
可借鉴之处
获胜的关键是递送，而非编辑：证明能到达体内器官，CRISPR就不再是血细胞治疗，而成为治疗常见疾病的平台
后续进展
截至2021年6月26日——数据公布之日——该疗法尚无最终定论：研究人员强调需更长时间跟踪患者并治疗更多患者以确认安全性和疗效。Intellia将这一读数视为系统性给药平台的里程碑，研究人员指出未来目标包括非遗传性淀粉样变性、心脏病、肌营养不良和阿尔茨海默症等脑部疾病。
资料来源
- He Inherited A Devastating Disease. A CRISPR Gene-Editing Breakthrough Stopped It
- CRISPR gene-editing breakthrough opens door to treating broad array of diseases
发现哪里写错了？告诉我们。
轮到你了
你刚读完一家。说说你在做什么，看看谁在赌同一件事。
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