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档案库 · 生物与材料 · 技术决策 · 2015–2025

eGenesis押注基因编辑猪肾,解决器官短缺问题

FDA批准eGenesis的试验;扩展性使用患者术后7个多月无需透析。

eGenesis

它在赌什么押注CRISPR编辑的猪器官可避免排斥:敲除3种糖抗原,加入7个人类基因,灭活逆转录病毒,然后通过FDA扩展性使用和临床试验推进。已上线

做的是什么生意

A clinical-stage biotechnology company doing xenotransplantation: it uses genetically edited pigs to produce organs such as kidneys for human transplantation, first advancing pipeline product EGEN-2784 pig kidney into FDA clinical trials.

启动资金Early disclosed funding of $38M (2017, Harvard Gazette); completed a $191M Series D round in 2024-09 (led by Lux Capital).

起因

Founded in 2015 by Harvard Medical School geneticist George Church and former doctoral student Luhan Yang, spun out from Church's lab and licensed Harvard technology. Starting judgment: the biggest obstacles to xenotransplantation are immune rejection and porcine endogenous retroviruses (PERV), and this is exactly the multigene editing problem that CRISPR is good at—in 2015 the lab showed in Science the elimination of all 62 PERVs in pig cells, and in 2017 it also worked with eGenesis to produce 37 PERV-free pigs.

经过

In 2024-03, under FDA Expanded Access authorization, Massachusetts General Hospital completed the world's first genetically edited pig kidney transplant in a living patient; in 2024-09, it completed a $191M Series D round (led by Lux Capital) to advance EGEN-2784 into formal clinical research; on 2025-01-25, Tim Andrews received a transplant at MGH and was dialysis-free for more than 7 months after surgery, becoming the longest-surviving recipient of a genetically edited pig-derived organ; on 2025-06-14, Bill Stewart became the 2nd recipient in the study and the 3rd recipient globally; on 2025-09-08, FDA approved the IND for EGEN-2784, supporting a Phase 1/2/3 trial in patients aged ≥50, dialysis-dependent, and on transplant waiting lists with end-stage kidney disease (assessed 24 weeks after transplant).

还没有结局,它还在跑。

背景

eGenesis是一家成立于2015年的异种移植公司,位于马萨诸塞州剑桥,押注CRISPR能将猪器官变成人类可接受的移植来源。其管线产品EGEN-2784猪肾带有3类编辑——敲除3种糖抗原以避免超急性排斥,插入7个人类转基因以调节免疫和凝血,并灭活猪基因组中的内源性逆转录病毒——是该行业中唯一同时具有这3类编辑的器官管线。

该公司从哈佛George Church实验室剥离,始于CRISPR在多基因编辑上的独特能力:2015年实验室在《科学》发表消除猪细胞中全部62个PERV,2017年生产37头无PERV猪,解决了异种移植最大的安全问题之一。此后十年,将其逐步转化为可验证的临床里程碑。

2024年3月,马萨诸塞总医院在FDA扩展性使用授权下完成世界首例基因编辑猪肾活体患者移植;2024年9月完成1.91亿美元D轮融资(Lux Capital领投);2025年,扩展性使用研究继续,Tim Andrews和Bill Stewart先后接受EGEN-2784肾移植,术后无需透析;2025年9月8日,FDA批准EGEN-2784的IND,为终末期肾病患者开展正式的1/2/3期试验铺平道路。

截至2026年9月1日,正式试验刚刚开始,长期结果未知。无论结果如何,eGenesis已使“用基因编辑猪器官解决移植短缺”从科学构想推进到具有监管记录和患者数据的临床阶段——这是该领域最接近验证的一步。

这件事要成立,得有什么

  • 需求缺口:80万终末期肾病患者,9万等待名单,每年仅2.5–2.8万移植。
  • 高壁垒:唯一同时具备3类编辑的器官管线。
  • 监管路径:扩展性使用数据支持IND;FDA批准是硬里程碑。
  • 风险:免疫兼容性和长期功能未证实;不良事件可能使整个类别受挫。

可借鉴之处

将愿景转化为可审计的里程碑;每一步都有公开记录,因此投资者在试验前就愿意出资。

后续进展

截至2026年9月1日:eGenesis仍处于临床阶段;EGEN-2784的正式1/2/3期试验刚获FDA批准;扩展性使用研究在MGH继续进行;公司基于其3类基因编辑平台推进肾、肝(急性肝衰竭)和心脏管线。关键问题——基因编辑猪肾能否在数十名患者中长期安全耐受并替代透析——尚无答案;公司的估值和存在理由押注于此。

资料来源

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轮到你了

你刚读完一家。说说你在做什么,看看谁在赌同一件事。

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