eGenesis parie que des reins de porc modifiés peuvent mettre fin à la pénurie d'organes

Une société de biotechnologie en phase clinique pratiquant la xénotransplantation : elle utilise des porcs génétiquement modifiés pour produire des organes tels que des reins destinés à la transplantation humaine, faisant d'abord progresser son produit phare EGEN-2784, un rein de porc, vers les essais cliniques de la FDA.

Le pari est que des organes de porc modifiés par CRISPR évitent le rejet : inactivation de 3 antigènes glucidiques, ajout de 7 gènes humains, inactivation des rétrovirus, puis accès élargi de la FDA et essais cliniques.

Financement initial divulgué de 38 M$ (2017, Harvard Gazette) ; bouclage d'un tour de série D de 191 M$ en 2024-09 (mené par Lux Capital).

Fondée en 2015 par le généticien de la Harvard Medical School George Church et son ancienne doctorante Luhan Yang, issue de l'essaimage du laboratoire de Church et sous licence de technologie de Harvard. Jugement initial : les principaux obstacles à la xénotransplantation sont le rejet immunitaire et les rétrovirus endogènes porcins (PERV), et c'est précisément le problème d'édition multigénique auquel CRISPR excelle — en 2015, le laboratoire a montré dans Science l'élimination des 62 PERV dans des cellules porcines, et en 2017, il a également travaillé avec eGenesis pour produire 37 porcs exempts de PERV.

En 2024-03, sous autorisation d'accès élargi de la FDA, le Massachusetts General Hospital a réalisé la première transplantation au monde d'un rein de porc génétiquement modifié chez un patient vivant ; en 2024-09, l'entreprise a bouclé un tour de série D de 191 M$ (mené par Lux Capital) pour faire progresser EGEN-2784 vers la recherche clinique formelle ; le 2025-01-25, Tim Andrews a reçu une transplantation au MGH et est resté sans dialyse pendant plus de 7 mois après l'opération, devenant le receveur d'un organe dérivé de porc génétiquement modifié ayant survécu le plus longtemps ; le 2025-06-14, Bill Stewart est devenu le 2e receveur de l'étude et le 3e receveur au monde ; le 2025-09-08, la FDA a approuvé l'IND pour EGEN-2784, soutenant un essai de phase 1/2/3 chez des patients âgés de ≥50 ans, dépendants de la dialyse et inscrits sur des listes d'attente de transplantation pour insuffisance rénale terminale (évalué 24 semaines après la transplantation).

Écart de demande : 800 000 patients atteints d'IRT, 90 000 sur liste d'attente, seulement 25 000 à 28 000 transplantations par an.

Barrière élevée : seul pipeline d'organes réunissant simultanément les 3 types d'édition.

Voie réglementaire : les données d'accès élargi ont conduit à l'IND ; l'autorisation de la FDA est une étape difficile.

Risque : compatibilité immunitaire et fonction à long terme non prouvées ; un événement indésirable pourrait faire reculer toute la catégorie.

Traduire la vision en jalons vérifiables ; chaque étape a fait l'objet d'un document public, ce qui a permis aux investisseurs de financer avant les essais.

Au 2026-09-01 : eGenesis reste en phase clinique ; l'essai formel de phase 1/2/3 d'EGEN-2784 vient d'être autorisé par la FDA ; l'étude d'accès élargi se poursuit au MGH ; l'entreprise fait progresser ses pipelines rein, foie (insuffisance hépatique aiguë) et cœur sur la base de sa plateforme d'édition génique à 3 types. La question décisive — savoir si des reins de porc génétiquement modifiés peuvent être tolérés en toute sécurité à long terme chez des dizaines de patients et remplacer la dialyse — n'a pas encore de réponse ; la valorisation de l'entreprise et sa raison d'être reposent sur cette seule question.