eGenesis、遺伝子編集したブタの腎臓で臓器不足を終わらせられると賭ける

異種移植に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業。遺伝子編集したブタを用いて、ヒトへの移植用の腎臓などの臓器を生産しており、まずパイプライン製品EGEN-2784のブタ腎臓をFDAの臨床試験へと進めている。

CRISPRで編集したブタ臓器が拒絶反応を回避できることに賭ける。3つの糖抗原をノックアウトし、7つのヒト遺伝子を追加し、レトロウイルスを不活化したうえで、FDAの拡大アクセス制度と治験に進む。

初期に開示された資金調達は3800万ドル（2017年、Harvard Gazette）。2024年9月に1億9100万ドルのシリーズDラウンドを完了（Lux Capitalが主導）。

2015年、ハーバード・メディカルスクールの遺伝学者ジョージ・チャーチと元博士課程学生の楊璐菡（Luhan Yang）によって設立され、チャーチの研究室からスピンアウトし、ハーバードの技術をライセンス供与された。出発点の判断は、異種移植の最大の障害は免疫拒絶とブタ内在性レトロウイルス（PERV）であり、これはまさにCRISPRが得意とする多遺伝子編集の問題だというものだった。2015年に研究室はScience誌上でブタ細胞内の62個すべてのPERVの除去を示し、2017年にはeGenesisと協力してPERVを持たない37頭のブタを作出した。

2024年3月、FDAの拡大アクセス制度の承認の下、マサチューセッツ総合病院が生きた患者への世界初の遺伝子編集ブタ腎臓移植を完了した。2024年9月には、EGEN-2784を正式な臨床研究へ進めるため、1億9100万ドルのシリーズDラウンドを完了した（Lux Capitalが主導）。2025年1月25日、Tim AndrewsがMGHで移植を受け、術後7カ月以上透析を受けずに過ごし、遺伝子編集ブタ由来臓器の最長生存レシピエントとなった。2025年6月14日、Bill Stewartが研究の2人目のレシピエント、世界で3人目のレシピエントとなった。2025年9月8日、FDAがEGEN-2784のINDを承認し、50歳以上で透析依存かつ移植待機リストに登録されている末期腎臓病患者を対象とする第1/2/3相試験を支持した（移植後24週で評価）。

需要のギャップ：ESRD患者80万人、待機リスト登録者9万人、年間移植はわずか2万5000～2万8000件。

高い障壁：3種類の編集すべてを同時に備えた唯一の臓器パイプライン。

規制の道筋：拡大アクセス制度のデータがINDにつながった。FDAの承認は困難なマイルストーン。

リスク：免疫適合性、長期的機能は未証明。有害事象が起きればカテゴリー全体の後退につながりうる。

ビジョンを検証可能なマイルストーンに落とし込む。各段階に公開記録があったため、投資家は治験前に資金を出した。

2026年9月1日時点：eGenesisは臨床段階にとどまっている。EGEN-2784の正式な第1/2/3相試験はちょうどFDAに承認されたばかりであり、拡大アクセス研究はMGHで継続中である。同社は3種類の遺伝子編集プラットフォームに基づき、腎臓、肝臓（急性肝不全）、心臓のパイプラインを進めている。決定的な問い、すなわち遺伝子編集したブタの腎臓が数十人の患者で長期的に安全に耐容され、透析に取って代われるかどうかには、まだ答えがない。同社の評価額と存在理由は、この一つの問いに懸かっている。