eGenesis 押注基因編輯豬腎可終結器官短缺

一家從事異種移植的臨床階段生物科技公司：利用基因編輯豬生產可供人類移植的器官，例如腎臟，並率先將管線產品 EGEN-2784 豬腎推進至 FDA 臨床試驗。

押注 CRISPR 編輯過的豬器官能避免排斥：敲除 3 個醣類抗原、加入 7 個人類基因、使反轉錄病毒失活，再透過 FDA 擴展性使用與臨床試驗推進。

早期披露的資金為 3,800 萬美元（2017 年，Harvard Gazette）；於 2024 年 9 月完成 1.91 億美元 D 輪募資（由 Lux Capital 領投）。

由哈佛醫學院遺傳學家 George Church 與其前博士生 Luhan Yang 於 2015 年創立，自 Church 的實驗室分拆獨立，並取得哈佛技術授權。起始判斷：異種移植最大的障礙是免疫排斥與豬內源性反轉錄病毒（PERV），而這正是 CRISPR 擅長的多基因編輯問題——2015 年該實驗室在《Science》上展示了豬細胞中全部 62 個 PERV 的消除，2017 年又與 eGenesis 合作培育出 37 頭無 PERV 的豬。

2024 年 3 月，在 FDA 擴展性使用授權下，麻薩諸塞州總醫院完成了全球首例對存活患者進行的基因編輯豬腎移植；2024 年 9 月，公司完成 1.91 億美元 D 輪募資（由 Lux Capital 領投），以推動 EGEN-2784 進入正式臨床研究；2025 年 1 月 25 日，Tim Andrews 在 MGH 接受移植，術後逾 7 個月無需洗腎，成為接受基因編輯豬來源器官後存活最久的受者；2025 年 6 月 14 日，Bill Stewart 成為該研究的第 2 位受者，也是全球第 3 位受者；2025 年 9 月 8 日，FDA 核准 EGEN-2784 的 IND，支持針對年齡 ≥50 歲、依賴洗腎且因末期腎病在移植等候名單上的患者進行第 1/2/3 期試驗（於移植後 24 週評估）。

需求缺口：80 萬名 ESRD 患者、9 萬人在等候名單上，每年僅 2.5 萬至 2.8 萬例移植。

高門檻：唯一同時具備全部 3 種編輯類型的器官管線。

法規路徑：擴展性使用數據促成 IND；FDA 核准是艱難的里程碑。

風險：免疫相容性、長期功能尚未證實；不良事件可能使整個類別受挫。

將願景轉化為可稽核的里程碑；每一步都有公開紀錄，因此投資人在臨床試驗前即已出資。

截至 2026 年 9 月 1 日：eGenesis 仍處於臨床階段；EGEN-2784 的正式第 1/2/3 期試驗甫獲 FDA 核准；擴展性使用研究在 MGH 持續進行；公司以其 3 類基因編輯平台推進腎臟、肝臟（急性肝衰竭）與心臟管線。決定性問題——基因編輯豬腎能否在數十名患者身上安全地長期耐受並取代洗腎——目前尚無答案；公司的估值與存在理由都押在這一問題上。