Prime Medicine、ヒトでのプライム編集を実証し、より大きな市場へ向けてCGDを手放す

臨床段階のゲノム編集バイオテクノロジー企業であり、DNAの二本鎖を切断せずに変異を修正する検索・置換型エディターであるプライム編集を用いて、一回限りの治療薬を構築している。

プライム編集——精密な検索・置換型遺伝子エディター——が疾患原因変異を修正し、一回限りの遺伝子治療のプラットフォームになり得るという賭け。

2021年に3億1500万米ドルでステルス状態から登場した。ブリストル・マイヤーズ スクイブは2024年、CAR-T提携のため前払いで1億1000万米ドルを支払い、最大35億米ドルのマイルストーンが設定された。Primeは2024年末時点で1億9000万米ドルの現金を保有していた。

ブロード研究所でプライム編集を共同発明したDavid Liuが、技術を治療薬へと転換するためPrime Medicineを共同創業した。同社は2021年に3億1500万米ドルでステルス状態から登場し、肝臓、肺、血液の疾患における疾患原因変異の修正を目指した。

最初の臨床プログラムであるPM359は、患者自身の血液幹細胞を体外で編集し、p47phox CGDの原因となるNCF1の2塩基対欠失を修復した後、前処置を経て体内に戻す。2025年5月19日、同社は初回患者データを報告した。Day 15までにDHR陽性好中球58%、Day 30までに66%で、臨床的ベネフィットの閾値である20%を上回った。好中球の生着はDay 14、血小板はDay 19で、承認済みゲノム編集療法で報告された中央値の約2倍の速さであり、PM359関連の重篤な有害事象はなかった。同日、同社はCGDを独自に進めないと発表した。従業員の25%を解雇し、CEOのKeith Gottesdienerは辞任してCFOのAllan Reineが後任となり、株価は19%下落して1.28ドルとなった。2025年12月7日、New England Journal of Medicineは2患者のデータを掲載した。Day 30までにDHR陽性率は69%と83%で、少なくとも6か月間安定し、新たなCGD関連合併症はなかった。

現在も上場バイオテクノロジー企業として、ウィルソン病、α1-アンチトリプシン欠乏症、およびBMSとのCAR-T提携に注力して運営されている。2026年6月22日、FDAはPM359に再生医療先進療法（RMAT）指定を付与し、ファストトラック、希少疾病用医薬品、希少小児疾病の各指定に加わった。同社は生物製剤承認申請（BLA）に向けて取り組んでいる。

CGDは遺伝的に単純で機能的に測定可能である。よく理解された単一の変異と好中球機能の直接的な読み出しにより、2患者の研究でも明白な証明が得られた。

プライム編集は二本鎖切断を回避し、2025年5月のデータは承認済みゲノム編集療法の2倍の速さの生着を示した。好中球はDay 14、血小板はDay 19で、対照はDay 27とDay 35であった。

このマイルストーンは困難かつ日付が明確である。NEJMに掲載された結果では、Day 30までにDHR陽性好中球が69%と83%で、20%の閾値を上回り、6か月以上持続し、関連する重篤な有害事象はなかった。

その後の展開は戦略的であった。臨床的証明の後、Primeは資本をより大きな肝臓標的（ウィルソン病、AATD）へと転換し、一方でFDAの指定がPM359の承認に向けた前進を支えた。

証明市場は証明すべきであり、支払うべきではない。CGDはプライム編集をヒトで検証したが、会社を支えるには小さすぎた。Prime Medicineはそれを手放し、より大きな疾患を標的とした。

2026年6月時点で、Prime Medicineはウィルソン病、α1-アンチトリプシン欠乏症、およびブリストル・マイヤーズ スクイブとのCAR-T提携に注力する上場企業（Nasdaq: PRME）である。PM359はRMAT、ファストトラック、希少疾病用医薬品、希少小児疾病の各指定を保持し、同社は生物製剤承認申請に向けて取り組んでおり、初回ヒト試験では追跡調査が続いている。未解決の問いは、プラットフォームの臨床的証明が、現金が尽きる前に、より大きな適応症における承認製品へと転換するかどうかである。