Prime Medicine 證實人類體內先導編輯可行，隨後將 CGD 計畫交棒以進軍更大市場

一家臨床階段的基因編輯生技公司，以先導編輯打造一次性療法；先導編輯是一種搜尋並置換的編輯器，能在不切斷兩條 DNA 鏈的情況下修正突變。

押注先導編輯——一種精準的搜尋並置換基因編輯器——能修正致病突變，並成為一次性基因療法的平台。

2021 年結束隱匿營運狀態，當時募得 3.15 億美元；必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）於 2024 年為一項 CAR-T 合作預付 1.1 億美元，里程碑金最高達 35 億美元；Prime 於 2024 年底持有 1.9 億美元現金。

David Liu 在布洛德研究所（Broad Institute）共同發明先導編輯後，共同創辦 Prime Medicine，將該技術轉化為療法；公司於 2021 年結束隱匿營運狀態，募得 3.15 億美元，並著手修正肝臟、肺部與血液疾病的致病突變。

其首個臨床計畫 PM359，在體外編輯患者自身的血液幹細胞，修復 p47phox CGD 背後 NCF1 的兩個鹼基對缺失，接著在調理治療後回輸。2025 年 5 月 19 日，公司公布首名患者數據：第 15 天有 58% 嗜中性白血球呈 DHR 陽性，第 30 天達 66%，對比臨床獲益門檻為 20%；嗜中性白血球於第 14 天植入、血小板於第 19 天植入——約為已核准基因編輯療法所報告中位數的兩倍快——且無與 PM359 相關的嚴重不良事件。同日公司宣布不會獨立推進 CGD：裁員 25%，執行長 Keith Gottesdiener 辭職，由財務長 Allan Reine 接任，股價下跌 19% 至 1.28 美元。2025 年 12 月 7 日，《新英格蘭醫學期刊》發表兩名患者數據：第 30 天 DHR 陽性率分別為 69% 與 83%，至少六個月維持穩定，且無新的 CGD 相關併發症。

仍以公開上市生技公司身分營運，聚焦威爾森氏症、Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症及其與 BMS 的 CAR-T 合作。2026 年 6 月 22 日，FDA 授予 PM359 再生醫學先進療法（RMAT）認定，加入快速通道、孤兒藥與罕見兒科疾病認定之列，公司正朝生物製劑許可申請（BLA）邁進。

CGD 在遺傳上單純且功能上可測量：一個充分了解的突變與直接的中性白血球功能讀數，讓一項兩名患者的研究能產生明確無疑的證據。

先導編輯避免雙股斷裂，2025 年 5 月數據顯示植入速度為已核准基因編輯療法的兩倍快：嗜中性白血球第 14 天、血小板第 19 天，對比第 27 天與第 35 天。

里程碑明確且有日期：NEJM 發表的結果顯示第 30 天 DHR 陽性嗜中性白血球達 69% 與 83%，對比 20% 門檻，維持六個月以上，且無相關嚴重不良事件。

後續推進具策略性：臨床驗證後，Prime 將資金轉向較大的肝臟標的（威爾森氏症、AATD），同時 FDA 認定讓 PM359 持續朝核准邁進。

驗證型市場應著重驗證，而非付費：CGD 在人類身上驗證了先導編輯，但市場太小，無法支撐公司——Prime Medicine 將其交棒，轉向更大的疾病。

截至 2026 年 6 月，Prime Medicine 是一家上市公司（Nasdaq: PRME），聚焦威爾森氏症、Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症及與必治妥施貴寶的 CAR-T 合作。PM359 持有 RMAT、快速通道、孤兒藥與罕見兒科疾病認定，公司正朝生物製劑許可申請邁進，其首次人體試驗持續追蹤。未解的問題是：該平台的臨床驗證能否在現金耗盡前，轉化為較大適應症的核准產品。