프라임 메디신, 인간에서 프라임 편집 입증 후 더 큰 시장을 위해 CGD를 넘기다

임상 단계 유전자 편집 바이오테크로, DNA 두 가닥을 자르지 않고 돌연변이를 교정하는 검색·치환 편집기인 프라임 편집으로 일회성 치료제를 개발한다.

정밀한 검색·치환 유전자 편집기인 프라임 편집이 질병을 유발하는 돌연변이를 교정하고 일회성 유전자 치료의 플랫폼이 될 수 있다는 것.

2021년 3억 1,500만 달러로 스텔스에서 나왔고, 브리스톨 마이어스 스큅은 2024년 CAR-T 협업을 위해 최대 35억 달러의 마일스톤과 함께 1억 1,000만 달러를 선불로 지급했으며, 프라임은 2024년 말 1억 9,000만 달러의 현금을 보유했다.

브로드 연구소에서 프라임 편집을 공동 발명한 데이비드 리우가 이 기술을 치료제로 전환하기 위해 프라임 메디신을 공동 설립했으며, 회사는 2021년 3억 1,500만 달러로 스텔스에서 나와 간, 폐, 혈액 질환의 질병 유발 돌연변이 교정을 목표로 삼았다.

첫 임상 프로그램인 PM359는 환자 자신의 혈액 줄기세포를 체외에서 편집해 p47phox CGD의 원인인 NCF1의 2염기쌍 결실을 복구한 뒤 전처치 후 되돌려 놓는다. 2025년 5월 19일 회사는 첫 환자 데이터를 보고했다: 15일째 DHR 양성 호중구 58%, 30일째 66%로 임상적 이익 기준인 20%를 웃돌았고, 호중구 생착은 14일째, 혈소판은 19일째로 승인된 유전자 편집 치료제의 보고된 중앙값보다 약 두 배 빨랐으며 PM359 관련 중대한 이상반응은 없었다. 같은 날 회사는 CGD를 독자적으로 진행하지 않겠다고 발표했고, 직원 25%가 해고되었으며 키스 고테스디너 CEO가 사임하고 앨런 레인이 CFO로 그 자리를 이어받았으며 주가는 19% 하락해 1.28달러가 되었다. 2025년 12월 7일 뉴잉글랜드 의학저널은 두 환자 데이터를 게재했다: 30일째 DHR 양성률 69%와 83%로 최소 6개월간 안정적이었고 새로운 CGD 관련 합병증은 없었다.

여전히 윌슨병, 알파-1 항트립신 결핍증 및 BMS CAR-T 협업에 집중하는 상장 바이오테크로 운영되고 있다. 2026년 6월 22일 FDA는 PM359에 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 부여했으며, 이는 패스트 트랙, 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정에 더해진 것으로, 회사는 생물학적제제 허가 신청을 향해 나아가고 있다.

CGD는 유전적으로 단순하고 기능적으로 측정 가능하다: 잘 알려진 돌연변이 하나와 직접적인 호중구 기능 판독값 덕분에 두 환자 연구가 명확한 증거를 낼 수 있었다.

프라임 편집은 이중가닥 절단을 피하며, 2025년 5월 데이터는 승인된 유전자 편집 치료제보다 두 배 빠른 생착을 보여주었다: 호중구 14일째, 혈소판 19일째로 각각 27일과 35일과 대비된다.

이정표는 어렵고 날짜가 명확하다: NEJM에 게재된 결과는 30일째 DHR 양성 호중구 69%와 83%로 20% 기준을 웃돌았고, 관련 중대한 이상반응 없이 6개월 이상 지속되었다.

후속 조치는 전략적이었다: 임상적 입증 후 프라임은 자본을 더 큰 간 표적(윌슨병, AATD)으로 전환했고, FDA 지정은 PM359가 승인을 향해 계속 나아가게 했다.

입증 시장은 입증해야지 지불해서는 안 된다: CGD는 인간에서 프라임 편집을 입증했지만 회사를 유지하기에는 너무 작았고, 프라임 메디신은 이를 넘기고 더 큰 질병을 겨냥했다.

2026년 6월 기준 프라임 메디신은 윌슨병, 알파-1 항트립신 결핍증 및 브리스톨 마이어스 스큅 CAR-T 협업에 집중하는 상장사(나스닥: PRME)이다. PM359는 회사가 생물학적제제 허가 신청을 향해 나아가는 가운데 RMAT, 패스트 트랙, 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정을 보유하고 있으며, 첫 인간 대상 시험은 추적 관찰을 계속하고 있다. 남은 질문은 플랫폼의 임상적 입증이 현금이 바닥나기 전에 더 큰 적응증에서 승인된 제품으로 전환되는지 여부이다.