Prime Medicine demuestra la edición de primera en humanos y luego cede la CGD para mercados mayores

Una biotecnológica de edición genética en fase clínica que desarrolla terapias de una sola administración a partir de la edición de primera, un editor de buscar y reemplazar que corrige una mutación sin cortar ambas hebras del ADN.

Que la edición de primera —un editor genético preciso de buscar y reemplazar— podría corregir mutaciones causantes de enfermedades y convertirse en una plataforma para terapias genéticas de una sola administración.

Salió del modo sigiloso en 2021 con 315 millones de dólares; Bristol Myers Squibb pagó 110 millones de dólares por adelantado en 2024 por una colaboración de CAR-T con hasta 3500 millones de dólares en hitos; Prime tenía 190 millones de dólares en efectivo a finales de 2024.

David Liu, coinventor de la edición de primera en el Broad Institute, cofundó Prime Medicine para convertir la tecnología en terapias; la empresa salió del modo sigiloso en 2021 con 315 millones de dólares y se propuso corregir mutaciones causantes de enfermedades en enfermedades hepáticas, pulmonares y sanguíneas.

Su primer programa clínico, PM359, edita ex vivo las células madre sanguíneas del propio paciente para reparar la deleción de dos pares de bases en NCF1 causante de la CGD por p47phox, y luego las reinfunde tras el acondicionamiento. El 19 de mayo de 2025 la empresa informó los datos del primer paciente: 58 % de neutrófilos positivos para DHR en el día 15 y 66 % en el día 30 frente a un umbral de beneficio clínico del 20 %, con injerto de neutrófilos en el día 14 y de plaquetas en el día 19 —aproximadamente el doble de rápido que la mediana notificada para las terapias de edición genética aprobadas— y sin eventos adversos graves relacionados con PM359. Ese mismo día anunció que no avanzaría de forma independiente la CGD: se despidió al 25 % del personal, el director ejecutivo Keith Gottesdiener renunció y el director financiero Allan Reine asumió el cargo, y la acción cayó un 19 % hasta 1,28 dólares. El 7 de diciembre de 2025, el New England Journal of Medicine publicó datos de dos pacientes: 69 % y 83 % de positividad para DHR en el día 30, estables durante al menos seis meses, sin nuevas complicaciones relacionadas con la CGD.

Sigue operando como biotecnológica cotizada centrada en la enfermedad de Wilson, la deficiencia de alfa-1 antitripsina y su colaboración de CAR-T con BMS. El 22 de junio de 2026 la FDA concedió a PM359 la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, sumándose a las designaciones de Vía Rápida, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara, mientras la empresa avanza hacia una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos.

La CGD es genéticamente simple y funcionalmente medible: una mutación bien comprendida y una lectura directa de la función de los neutrófilos permitieron que un estudio de dos pacientes produjera una prueba inequívoca.

La edición de primera evita las roturas de doble hebra, y los datos de mayo de 2025 mostraron un injerto el doble de rápido que las terapias de edición genética aprobadas: neutrófilos en el día 14 y plaquetas en el día 19 frente a los días 27 y 35.

El hito es sólido y está fechado: resultados publicados en NEJM de 69 % y 83 % de neutrófilos positivos para DHR en el día 30 frente a un umbral del 20 %, duraderos durante más de seis meses y sin eventos adversos graves relacionados.

La continuidad fue estratégica: tras la prueba clínica, Prime reorientó su capital hacia objetivos hepáticos mayores (enfermedad de Wilson, AATD), mientras las designaciones de la FDA mantenían a PM359 avanzando hacia la aprobación.

Un mercado de prueba debería probar, no pagar: la CGD validó la edición de primera en humanos, pero era demasiado pequeña para sostener a la empresa —Prime Medicine la cedió y se orientó a enfermedades mayores.

A junio de 2026, Prime Medicine es una empresa cotizada (Nasdaq: PRME) centrada en la enfermedad de Wilson, la deficiencia de alfa-1 antitripsina y la colaboración de CAR-T con Bristol Myers Squibb. PM359 cuenta con las designaciones RMAT, Vía Rápida, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara mientras la empresa avanza hacia una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos, y su ensayo de primera administración en humanos continúa el seguimiento. La pregunta abierta es si la prueba clínica de la plataforma se convierte en productos aprobados en indicaciones mayores antes de que se agote el efectivo.