Alto Neuroscience의 바이오마커 베팅: ALTO-100 실패, ALTO-300 중간 분석 통과

우울증, PTSD, 조현병 및 기타 신경정신과 질환을 위한 정밀 의약품을 개발하는 임상 단계 바이오파마로, 자사의 Precision Psychiatry Platform(EEG, 신경인지 검사, 웨어러블)을 사용해 각 약물의 임상시험에 참여할 환자를 선별한다.

EEG와 인지 바이오마커가 어떤 환자가 어떤 우울증 약물에 반응하는지 예측할 수 있어, 임상시험이 모든 환자가 아니라 바이오마커로 매칭된 환자를 등록한다는 것.

시드 800만 달러에 시리즈 A 3,200만 달러(2021년, Apeiron 주도); 2024년 2월 IPO: 804만 주를 주당 16달러로, 약 1억 2,860만 달러 총조달; 2024년 연말 기준 약 1억 6,800만 달러 현금(2025년 2월 발표 기준).

2019년 스탠퍼드 정신의학 교수 Amit Etkin이 Dan Segal, Wei Wu와 함께 설립했으며, Alto는 2021년 10월 4,000만 달러(시드 800만 달러에 Apeiron이 주도한 시리즈 A 3,200만 달러)로 스텔스에서 나왔고, 약물 반응이 생물학적으로 예측될 수 있음을 보여준 Etkin의 뇌영상 연구를 기반으로 한 플랫폼을 갖췄다. 첫 번째 2b상 결과 발표는 주요 우울장애(MDD)에 대한 ALTO-100이었다.

Alto는 2024년 2월 NYSE에서 ANRO 티커로 상장했으며, 증액된 804만 주 IPO를 주당 16달러로 책정해 약 1억 2,860만 달러를 총조달했다. 2024년 10월 ALTO-100 2b상 임상시험(성인 301명, 미국 34개 기관)은 1차 평가변수를 충족하지 못했다 — 기억 바이오마커군에서조차 위약 대비 유의한 개선이 없었다. 2025년 2월, 맹검 적격성 검토로 중간 분석 모집단을 바이오마커 양성 환자 87명으로 좁힌 후, ALTO-300 2b상 중간 분석(NCT05922878)은 우호적으로 나왔고, 연구는 약 200명의 최종 표본을 향해 계속 진행되어 톱라인은 2026년 중반으로 예상된다.

여전히 진행 중: ALTO-300의 2b상은 우호적인 중간 분석 후 계속 진행되며 톱라인은 2026년 중반으로 예상되고, ALTO-100은 별도의 2b상 양극성 우울증 연구에 남아 있다. 2025년 2월 기준 Alto는 약 1억 6,800만 달러의 현금을 보고했으며, 이는 2028년까지 운영 자금을 충당할 것으로 예상된다.

정신의학의 표준 진료는 시행착오적 처방이다; 바이오마커가 실제로 반응을 예측한다면, 이는 약물 개발과 임상 진료 모두를 바꾼다.

Alto는 바이오마커 가설을 중심으로 2b상 임상시험을 설계했다 — 정의된 EEG 또는 인지 시그니처를 가진 환자만 등록 — 따라서 각 결과 발표는 단일 분자가 아니라 플랫폼을 시험한다.

Alto는 어떤 2b상 결과 발표 전에 IPO 가격을 책정했으므로, ALTO-100의 실패는 플랫폼 가설에 직접 타격을 주었고 ALTO-300 중간 분석이 그 접근법의 다음 시험이 되었다.

Alto의 우호적인 중간 분석은 모집단을 바이오마커 양성 환자 87명으로 좁힌 맹검 적격성 검토에 기반했다 — 원시 등록 수치보다 데이터 품질이 앞선다.

베팅은 단일 약물이 아니라 방법이었다: ALTO-100의 실패는 바이오마커 가설을 시험했고, ALTO-300의 우호적인 중간 분석은 이를 살려두었다 — 투자자는 플랫폼에 베팅하고, 임상시험은 확률을 갱신한다.

2025년 2월 12일 기준, Alto는 ALTO-300 2b상 임상시험의 우호적인 중간 분석을 보고했고 2026년 중반 톱라인 결과를 예상했으며, 최종 분석 표본은 바이오마커 양성 환자 약 200명으로 확대되었다. ALTO-100은 2b상 양극성 우울증 연구에서 계속 진행 중이다. 2024년 2월부터 NYSE에 ANRO로 상장된 이 회사는 2024년 연말 기준 약 1억 6,800만 달러의 현금으로 2028년까지 운영 자금을 충당할 수 있다고 밝혔다. Precision Psychiatry Platform은 핵심 자산으로 남아 있으며, 추가 후보물질(ALTO-101, ALTO-203, ALTO-202)이 초기 단계 개발 중이다.