Alto Neuroscience 的生物標記押注：ALTO-100 失敗，ALTO-300 期中分析通過

臨床階段生物製藥公司，開發針對憂鬱症、PTSD、思覺失調症及其他神經精神疾病的精準藥物，運用其精準精神醫學平台（腦電圖、神經認知測試、穿戴式裝置）為各藥物的試驗挑選病人。

腦電圖與認知生物標記能預測哪位病人對哪種憂鬱症藥物有反應，因此試驗招募的是經生物標記配對的病人，而非所有人。

種子輪 800 萬美元，加上 A 輪 3,200 萬美元（2021 年，由 Apeiron 領投）；2024 年 2 月 IPO：804 萬股，每股 16 美元，總募資約 1.286 億美元；2024 年底現金約 1.68 億美元（依 2025 年 2 月發布資料）。

由史丹佛大學精神醫學教授 Amit Etkin 與 Dan Segal、Wei Wu 於 2019 年創立，Alto 於 2021 年 10 月結束隱匿營運，帶著 4,000 萬美元（800 萬美元種子輪加上 Apeiron 領投的 3,200 萬美元 A 輪）及一個建立於 Etkin 腦部造影研究之上的平台亮相，該研究顯示藥物反應可在生物學上被預測。其首個 Phase 2b 讀數為 ALTO-100 用於重度憂鬱症（MDD）。

Alto 於 2024 年 2 月上市，以每股 16 美元為擴大後的 804 萬股 IPO 定價，總募資約 1.286 億美元，於紐約證券交易所掛牌，代號 ANRO。2024 年 10 月，ALTO-100 的 Phase 2b 試驗（301 名成人，34 個美國試驗中心）未達主要終點——即使在記憶生物標記組中，相較安慰劑也無顯著改善。2025 年 2 月，在經過盲性資格審查、將期中分析族群縮小至 87 名生物標記陽性病人後，ALTO-300 的 Phase 2b 期中分析（NCT05922878）結果有利，該研究繼續進行，朝約 200 名病人的最終樣本邁進，主要結果預計於 2026 年中公布。

仍在進行中：ALTO-300 的 Phase 2b 在期中分析結果有利後繼續進行，主要結果預計於 2026 年中公布，而 ALTO-100 仍在一項獨立的 Phase 2b 雙相情緒障礙憂鬱症研究中。截至 2025 年 2 月，Alto 報告現金約 1.68 億美元，預計可支應營運至 2028 年。

精神醫學的標準做法是試誤式開藥；若生物標記真能預測反應，將同時改變藥物開發與臨床照護。

Alto 圍繞生物標記假說設計其 Phase 2b 試驗——僅招募具有特定腦電圖或認知特徵的病人——因此每次讀數檢驗的是平台，而不只是單一分子。

Alto 在任何 Phase 2b 讀數之前即為 IPO 定價，因此 ALTO-100 的未達標直接衝擊平台論點，而 ALTO-300 的期中分析成為該方法的下一項考驗。

Alto 有利的期中結果建立在一次盲性資格審查之上，該審查將族群縮小至 87 名生物標記陽性病人——資料品質重於原始招募數字。

押注的是方法，而非單一藥物：ALTO-100 的未達標考驗了生物標記論點，而 ALTO-300 有利的期中結果使其得以延續——投資人為平台下注，試驗則更新勝算。

截至 2025 年 2 月 12 日，Alto 報告 ALTO-300 的 Phase 2b 試驗期中分析結果有利，並預計主要結果於 2026 年中公布，最終分析樣本擴大至約 200 名生物標記陽性病人。ALTO-100 仍在一項 Phase 2b 雙相情緒障礙憂鬱症研究中進行。該公司自 2024 年 2 月起以 ANRO 於紐約證券交易所掛牌，表示其 2024 年底約 1.68 億美元的現金應可支應營運至 2028 年。精準精神醫學平台仍是核心資產，另有其他候選藥物（ALTO-101、ALTO-203、ALTO-202）處於較早期開發階段。