Insilico parie que l'IA peut concevoir un médicament efficace ; le rentosertib réussit la phase IIa, puis entre à la HKEX

Insilico Medicine développe la plateforme Pharma.AI (PandaOmics pour la découverte de cibles, Chemistry42 pour la conception de molécules) et mène son propre pipeline clinique, dominé par le rentosertib (ISM001-055), un inhibiteur de TNIK destiné à la fibrose pulmonaire idiopathique.

L'IA générative peut couvrir de bout en bout la découverte de médicaments : trouver une cible inédite et concevoir une molécule qui fonctionne chez l'humain, de sorte qu'un seul résultat de phase II valide ou coule la plateforme.

Reuters a rapporté un financement de 255 M$ en juin 2021 ; une série E de 110 M$ menée par Value Partners (mars 2025) à une valorisation de licorne ; l'introduction en bourse à la HKEX a levé 2,277 milliards HKD (décembre 2025).

Fondée aux États-Unis en 2014 par Alex Zhavoronkov, Insilico Medicine a consacré ses premières années à publier des recherches sur l'IA appliquée à la biologie — un article de 2019 dans Nature Biotechnology montrait son modèle GENTRL générant un inhibiteur de DDR1 en 21 jours. Elle a ensuite misé l'entreprise sur la découverte générative de médicaments de bout en bout : découverte de cibles, conception de molécules et développement clinique, tous pilotés par sa plateforme Pharma.AI.

En 2019, PandaOmics a signalé TNIK comme une nouvelle cible dans la FPI ; Chemistry42 a conçu ISM001-055, et le candidat préclinique a été nommé en février 2021, 18 mois après l'identification de la cible. Une phase 0 et deux essais de phase I (Nouvelle-Zélande et Chine) ont montré sa sécurité, et en février 2023 le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA. En mars 2024, Nature Biotechnology a publié le parcours complet, de la cible à la phase II. La phase IIa chinoise (NCT05938920) a recruté 71 patients sur 21 sites ; en septembre 2024, Insilico a rapporté des résultats préliminaires positifs, et en novembre 2024 les résultats principaux ont montré une amélioration de la CVF dépendante de la dose — +98,4 mL à 60 mg une fois par jour, contre une baisse dans le bras placebo — avec un profil de sécurité favorable, tandis qu'une phase IIa américaine parallèle (NCT05975983) a également donné des résultats positifs.

En mars 2025, Insilico a clôturé une série E de 110 M$ menée par Value Partners à une valorisation de licorne ; le 30 décembre 2025, elle s'est introduite au conseil principal de la HKEX (03696.HK), levant 2,277 milliards HKD lors de la plus grande introduction en bourse biotech de l'année à Hong Kong, avec une tranche publique sursouscrite environ 1 427 fois et des investisseurs de référence dont Lilly, Tencent et Temasek. Le 7 juillet 2026, le rentosertib, désormais sous ce nom, est entré en essai de phase III (320 patients sur 47 sites chinois) — le premier médicament issu d'une cible découverte par IA et d'une molécule conçue par IA à atteindre les essais de stade avancé.

L'étendue de bout en bout était le facteur différenciant : la plupart des entreprises de biotech-IA vendent des logiciels ou optimisent une seule étape ; Insilico a mené elle-même la cible et la molécule jusqu'à la clinique.

Publier tôt et régulièrement (GENTRL en 2019, Nature Biotechnology en 2024) a bâti une crédibilité qui a porté les levées de fonds alors que les données cliniques n'existaient pas encore.

Le résultat de CVF dépendant de la dose a transformé le récit en données : le bras placebo a diminué tandis que le bras 60 mg s'est amélioré de 98,4 mL sur 12 semaines.

Monétiser la plateforme tôt — des accords de licence sortante pouvant atteindre 2,1 Md$ avec Fosun, Exelixis et Menarini, plus des accords logiciels avec 13 des 20 plus grands laboratoires pharmaceutiques — a financé le long parcours clinique.

Un pari sur une plateforme a besoin d'une preuve humaine : l'histoire de licorne d'Insilico n'est devenue bancable que lorsqu'un chiffre de CVF en phase IIa a validé une cible découverte par IA et une molécule conçue par IA.

Au 2 septembre 2026, Insilico Medicine (03696.HK) est cotée en bourse — la première biotech pilotée par l'IA au titre du chapitre 8.05 de la HKEX — après avoir levé 2,277 milliards HKD. Le rentosertib est entré le 7 juillet 2026 en phase III en Chine, avec 320 patients sur 52 semaines ; c'est le médicament le plus avancé issu d'une cible découverte par IA et conçu par IA, et ses résultats sont considérés comme le test décisif du domaine. L'entreprise mène plus de 30 programmes de pipeline (10 autorisations IND), des collaborations logicielles avec 13 des 20 plus grands laboratoires pharmaceutiques, des accords de licence sortante pouvant atteindre 2,1 Md$, et une équipe de R&D de 249 personnes.