Insilico apuesta a que la IA puede diseñar un fármaco funcional; rentosertib alcanza la fase IIa y luego la HKEX

Insilico Medicine desarrolla la plataforma Pharma.AI (PandaOmics para el descubrimiento de dianas, Chemistry42 para el diseño de moléculas) y gestiona su propia cartera clínica, encabezada por el inhibidor de TNIK rentosertib (ISM001-055) para la fibrosis pulmonar idiopática.

La IA generativa puede realizar el descubrimiento de fármacos de extremo a extremo: encontrar una diana novedosa y diseñar una molécula que funcione en humanos, de modo que un único resultado de fase II valide o hunda la plataforma.

Reuters informó de una financiación de 255 millones de dólares en junio de 2021; 110 millones de dólares en una Serie E liderada por Value Partners (marzo de 2025) con una valoración de unicornio; la OPI en la HKEX recaudó 2277 millones de HKD (diciembre de 2025).

Fundada en Estados Unidos en 2014 por Alex Zhavoronkov, Insilico Medicine pasó sus primeros años publicando investigación sobre IA para biología: un artículo de 2019 en Nature Biotechnology mostró que su modelo GENTRL generaba un inhibidor de DDR1 en 21 días. Después apostó la compañía al descubrimiento generativo de fármacos de extremo a extremo: descubrimiento de dianas, diseño de moléculas y desarrollo clínico, todo impulsado por su plataforma Pharma.AI.

En 2019, PandaOmics señaló a TNIK como una diana novedosa para la FPI; Chemistry42 diseñó ISM001-055 y el candidato preclínico fue nominado en febrero de 2021, 18 meses después de la identificación de la diana. La fase 0 y dos ensayos de fase I (Nueva Zelanda y China) mostraron seguridad, y en febrero de 2023 el fármaco recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA. En marzo de 2024, Nature Biotechnology publicó el recorrido completo desde la diana hasta la fase II. La fase IIa en China (NCT05938920) reclutó a 71 pacientes en 21 centros; en septiembre de 2024 Insilico informó de resultados preliminares positivos, y en noviembre de 2024 el resultado principal mostró una mejora de la FVC dependiente de la dosis —+98,4 mL con 60 mg una vez al día frente a un deterioro en el brazo de placebo— con un perfil de seguridad favorable, mientras que una fase IIa paralela en Estados Unidos (NCT05975983) también arrojó resultados positivos.

En marzo de 2025 Insilico cerró una Serie E de 110 millones de dólares liderada por Value Partners con una valoración de unicornio; el 30 de diciembre de 2025 cotizó en el mercado principal de la HKEX (03696.HK), recaudando 2277 millones de HKD en la mayor OPI biotecnológica de Hong Kong del año, con el tramo público sobresuscrito unas 1427 veces y con inversores ancla como Lilly, Tencent y Temasek. El 7 de julio de 2026, el renombrado rentosertib entró en un ensayo de fase III (320 pacientes en 47 centros chinos), el primer fármaco con diana descubierta por IA y molécula diseñada por IA en alcanzar pruebas en etapas avanzadas.

El alcance de extremo a extremo fue el diferenciador: la mayoría de las empresas de biotecnología con IA venden software u optimizan una sola etapa; Insilico llevó tanto la diana como la molécula por la clínica por sí misma.

Publicar pronto y de forma reiterada (GENTRL en 2019, Nature Biotechnology en 2024) generó credibilidad que sostuvo la captación de fondos cuando aún no existían datos clínicos.

El resultado de FVC dependiente de la dosis convirtió la narrativa en datos: el brazo de placebo se deterioró mientras el brazo de 60 mg mejoró 98,4 mL en 12 semanas.

Monetizar la plataforma pronto —acuerdos de licencia externa por hasta 2100 millones de dólares con Fosun, Exelixis y Menarini, además de acuerdos de software con 13 de las 20 principales farmacéuticas— financió el largo recorrido clínico.

Una apuesta de plataforma necesita una prueba humana: la historia de unicornio de Insilico solo se volvió financiable cuando una cifra de FVC en fase IIa validó una diana descubierta por IA junto con una molécula diseñada por IA.

A fecha de 2026-09-02, Insilico Medicine (03696.HK) cotiza en bolsa —la primera biotecnológica impulsada por IA bajo el Capítulo 8.05 de la HKEX— tras recaudar 2277 millones de HKD. Rentosertib entró el 7 de julio de 2026 en una fase III de 320 pacientes y 52 semanas en China, el fármaco descubierto y diseñado por IA más avanzado, y su lectura se considera la prueba decisiva del campo. La compañía gestiona más de 30 programas de cartera (10 autorizaciones de IND), colaboraciones de software con 13 de las 20 principales farmacéuticas, acuerdos de licencia externa por hasta 2100 millones de dólares y un equipo de I+D de 249 personas.