Insilico 押注 AI 能設計出可用藥物；rentosertib 通過 IIa 期後登陸港交所

Insilico Medicine 打造 Pharma.AI 平台（PandaOmics 用於靶點發現，Chemistry42 用於分子設計），並經營自有臨床管線，領頭項目為針對特發性肺纖維化的 TNIK 抑制劑 rentosertib（ISM001-055）。

生成式 AI 能完成端到端的藥物發現：找到新穎靶點，並設計出在人體中有效的分子，因此一次 II 期讀數即可驗證或否定整個平台。

路透社報導 2021 年 6 月完成 2.55 億美元融資；2025 年 3 月由惠理集團領投的 1.1 億美元 E 輪融資，估值達獨角獸水平；2025 年 12 月港交所 IPO 募資 22.77 億港元。

Insilico Medicine 由 Alex Zhavoronkov 於 2014 年在美國創立，早年專注發表 AI 應用於生物學的研究——2019 年《Nature Biotechnology》一篇論文顯示其 GENTRL 模型在 21 天內生成一種 DDR1 抑制劑。公司隨後將命運押在端到端生成式藥物發現上：靶點發現、分子設計與臨床開發全由其 Pharma.AI 平台驅動。

2019 年，PandaOmics 將 TNIK 標記為新穎的 IPF 靶點；Chemistry42 設計出 ISM001-055，臨床前候選藥物於 2021 年 2 月、即靶點識別後 18 個月獲得提名。0 期及兩項 I 期試驗（紐西蘭與中國）顯示安全性，2023 年 2 月該藥獲得 FDA 孤兒藥資格認定。2024 年 3 月《Nature Biotechnology》發表從靶點到 II 期的完整歷程。中國 IIa 期試驗（NCT05938920）在 21 個中心納入 71 名患者；2024 年 9 月 Insilico 報告正面的初步結果，2024 年 11 月頂線數據顯示 FVC 呈劑量依賴性改善——60 毫克每日一次組增加 98.4 毫升，安慰劑組則下降——且安全性良好，同時美國平行進行的 IIa 期試驗（NCT05975983）亦讀出正面結果。

2025 年 3 月，Insilico 完成由惠理集團領投的 1.1 億美元 E 輪融資，估值達獨角獸水平；2025 年 12 月 30 日於港交所主板上市（03696.HK），募資 22.77 億港元，為當年香港最大生技 IPO，公開發售部分超額認購約 1,427 倍，基石投資者包括禮來、騰訊與淡馬錫。2026 年 7 月 7 日，更名後的 rentosertib 進入 III 期試驗（中國 47 個中心、320 名患者）——這是首個由 AI 發現靶點、AI 設計分子並進入後期臨床測試的藥物。

端到端範圍是差異化所在：多數 AI 生技公司販售軟體或只優化單一環節；Insilico 則自行將靶點與分子一路推進臨床。

早期且持續發表研究（2019 年 GENTRL、2024 年《Nature Biotechnology》）建立了信譽，在尚無臨床數據時支撐了融資。

劑量依賴性的 FVC 結果將敘事轉化為數據：安慰劑組下降，而 60 毫克組在 12 週內改善 98.4 毫升。

及早將平台變現——與復星、Exelixis 及 Menarini 簽訂價值最高達 21 億美元的對外授權協議，另與全球前 20 大藥廠中的 13 家達成軟體合作——為漫長的臨床投入提供資金。

平台押注需要一個人類驗證點：Insilico 的獨角獸故事，直到一個 IIa 期 FVC 數字同時驗證了 AI 發現的靶點與 AI 設計的分子，才真正具備可融資的說服力。

截至 2026 年 9 月 2 日，Insilico Medicine（03696.HK）已上市——為港交所《上市規則》第 8.05 章下首家 AI 驅動的生技公司——此前募資 22.77 億港元。Rentosertib 於 2026 年 7 月 7 日在中國啟動為期 52 週、320 名患者的 III 期試驗，是最先進的 AI 發現兼 AI 設計藥物，其讀數被視為該領域的決定性考驗。公司營運 30 多項管線計畫（10 項 IND 獲准）、與全球前 20 大藥廠中的 13 家進行軟體合作、對外授權協議價值最高達 21 億美元，並擁有 249 人的研發團隊。