인실리코, AI가 실제 작동하는 약물을 설계할 수 있다는 데 베팅하다; 렌토서팁, 2a상 도달 후 홍콩거래소 상장

인실리코 메디신은 Pharma.AI 플랫폼(표적 발굴용 PandaOmics, 분자 설계용 Chemistry42)을 구축하고 자체 임상 파이프라인을 운영하며, 특발성 폐섬유증 치료제인 TNIK 억제제 렌토서팁(ISM001-055)이 이를 주도한다.

생성형 AI가 표적 발굴부터 분자 설계까지 엔드투엔드 신약 개발을 수행할 수 있다는 것, 즉 새로운 표적을 찾아내고 사람에게서 효과가 있는 분자를 설계할 수 있다는 것이며, 따라서 2상 결과 하나로 플랫폼의 가치가 입증되거나 무너진다.

로이터는 2021년 6월 2억 5,500만 달러의 자금 조달을 보도했다; 2025년 3월 밸류 파트너스가 주도한 1억 1,000만 달러 규모의 시리즈 E를 유니콘 밸류에이션으로 유치했다; 홍콩거래소 IPO로 22억 7,700만 홍콩달러를 조달했다(2025년 12월).

2014년 알렉스 자보론코프가 미국에서 창업한 인실리코 메디신은 초기 몇 년간 생물학을 위한 AI 연구를 발표하는 데 시간을 보냈다 — 2019년 Nature Biotechnology 논문에서는 자사의 GENTRL 모델이 21일 만에 DDR1 억제제를 생성하는 것을 보여주었다. 이후 회사의 운명을 엔드투엔드 생성형 신약 개발에 걸었다: 표적 발굴, 분자 설계, 임상 개발 모두를 자사의 Pharma.AI 플랫폼이 주도하도록 했다.

2019년 PandaOmics는 TNIK를 새로운 IPF 표적으로 표시했고, Chemistry42가 ISM001-055를 설계했으며, 표적 확인 후 18개월 뒤인 2021년 2월에 전임상 후보물질이 선정되었다. 0상과 두 건의 1상 임상시험(뉴질랜드와 중국)에서 안전성이 확인되었고, 2023년 2월 이 약물은 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 2024년 3월 Nature Biotechnology는 표적에서 2상까지의 전 과정을 게재했다. 중국 2a상(NCT05938920)은 21개 기관에서 71명의 환자를 등록했고, 2024년 9월 인실리코는 긍정적인 예비 결과를 보고했으며, 2024년 11월 톱라인 결과는 용량 의존적 FVC 개선을 보여주었다 — 60mg 1일 1회 투여군에서 +98.4mL인 반면 위약군에서는 감소 — 양호한 안전성 프로파일과 함께였으며, 병행 진행된 미국 2a상(NCT05975983)도 긍정적인 결과를 보였다.

2025년 3월 인실리코는 밸류 파트너스가 주도한 1억 1,000만 달러 규모의 시리즈 E를 유니콘 밸류에이션으로 마무리했다; 2025년 12월 30일 홍콩거래소 메인보드(03696.HK)에 상장하여 22억 7,700만 홍콩달러를 조달했으며, 이는 그해 홍콩 최대 바이오테크 IPO로 공모 부분이 약 1,427배 초과 청약되었고 일라이 릴리, 텐센트, 테마섹 등이 코너스톤 투자자로 참여했다. 2026년 7월 7일 새 이름 렌토서팁은 3상 임상시험(중국 47개 기관에서 320명의 환자)에 진입했다 — AI가 발굴한 표적과 AI가 설계한 분자를 가진 약물이 후기 임상시험 단계에 도달한 최초의 사례다.

엔드투엔드 범위가 차별화 요소였다: 대부분의 AI 바이오테크 기업은 소프트웨어를 판매하거나 한 단계만 최적화하는 반면, 인실리코는 표적과 분자 모두를 자체적으로 임상을 통과시켰다.

일찍 그리고 반복적으로 논문을 발표한 것(2019년 GENTRL, 2024년 Nature Biotechnology)이 임상 데이터가 아직 존재하지 않던 시기에 자금 조달을 가능하게 한 신뢰를 구축했다.

용량 의존적 FVC 결과가 서사를 데이터로 전환시켰다: 위약군은 감소한 반면 60mg 투여군은 12주에 걸쳐 98.4mL 개선되었다.

플랫폼을 일찍 수익화한 것 — 포순, 엑셀릭시스, 메나리니와의 최대 21억 달러 규모 아웃라이선싱 계약과 상위 20개 제약사 중 13곳과의 소프트웨어 계약 — 이 긴 임상 여정의 자금을 대주었다.

플랫폼 베팅에는 인간 대상 입증 지점이 필요하다: 인실리코의 유니콘 서사는 2a상 FVC 수치 하나가 AI가 발굴한 표적과 AI가 설계한 분자를 입증했을 때에야 비로소 신뢰할 수 있는 것이 되었다.

2026년 9월 2일 기준, 인실리코 메디신(03696.HK)은 상장사다 — 홍콩거래소 8.05장 규정에 따른 최초의 AI 기반 바이오테크 기업 — 22억 7,700만 홍콩달러를 조달한 후다. 렌토서팁은 2026년 7월 7일 중국에서 320명 환자, 52주 규모의 3상에 진입했으며, AI가 발굴하고 AI가 설계한 가장 진전된 약물로서 그 결과는 이 분야의 결정적 시험대로 여겨진다. 회사는 30개 이상의 파이프라인 프로그램(10건의 IND 승인), 상위 20개 제약사 중 13곳과의 소프트웨어 협력, 최대 21억 달러 규모의 아웃라이선싱 계약, 249명의 연구개발 팀을 운영하고 있다.