Insilico、AIによる有効な薬の設計に賭ける；rentosertibが第IIa相に到達、その後HKEXへ

Insilico MedicineはPharma.AIプラットフォーム（標的探索用のPandaOmics、分子設計用のChemistry42）を構築し、自社の臨床パイプラインを運営している。その中心は特発性肺線維症（IPF）向けのTNIK阻害剤rentosertib（ISM001-055）である。

生成AIは創薬をエンドツーエンドで実行できる。すなわち、新規標的を見つけ、ヒトで有効に働く分子を設計できるという考えであり、それゆえ1回の第II相の結果がプラットフォームの価値を証明するか、あるいは失墜させることになる。

ロイターは2021年6月に2億5,500万ドルの資金調達を報じた。2025年3月にはValue Partnersが主導する1億1,000万ドルのシリーズEをユニコーン評価額で実施した。HKEX上場（IPO）では22億7,700万香港ドルを調達した（2025年12月）。

2014年にAlex Zhavoronkovによって米国で設立されたInsilico Medicineは、初期の数年間を生物学向けAIの研究論文の発表に費やした。2019年のNature Biotechnologyの論文では、同社のGENTRLモデルがDDR1阻害剤を21日間で生成したことが示された。その後同社は、標的探索、分子設計、臨床開発のすべてをPharma.AIプラットフォームで推進するエンドツーエンドの生成AI創薬に会社を賭けた。

2019年、PandaOmicsはTNIKをIPFの新規標的として特定した。Chemistry42がISM001-055を設計し、前臨床候補は標的特定から18か月後の2021年2月に選定された。第0相および2件の第I相試験（ニュージーランドと中国）で安全性が示され、2023年2月に本薬はFDAの希少疾病用医薬品指定を受けた。2024年3月にはNature Biotechnologyが標的から第II相までの全過程を掲載した。中国での第IIa相（NCT05938920）は21施設で71例を登録した。2024年9月にInsilicoは良好な予備結果を報告し、2024年11月には主要評価項目の結果で用量依存的なFVCの改善が示された。すなわち、60mgを1日1回投与した群では+98.4mLであったのに対し、プラセボ群では低下した。安全性プロファイルも良好であり、並行して実施された米国の第IIa相（NCT05975983）も良好な結果を示した。

2025年3月、InsilicoはValue Partnersが主導する1億1,000万ドルのシリーズEをユニコーン評価額で完了した。2025年12月30日にはHKEXメインボードに上場し（03696.HK）、22億7,700万香港ドルを調達してその年の香港バイオテックIPOとして最大規模となった。公開募集部分は約1,427倍の超過申込みとなり、Lilly、Tencent、Temasekらがコーナーストーン投資家として参加した。2026年7月7日、名称を変更したrentosertibは第III相試験（中国の47施設で320例）に入った。これはAIが発見した標的とAIが設計した分子による薬として、後期段階の試験に到達した初の事例である。

エンドツーエンドの範囲が差別化要因だった。ほとんどのAIバイオテック企業はソフトウェアを販売するか、1つの工程を最適化するだけであるのに対し、Insilicoは標的と分子の両方を自ら臨床まで進めた。

早期に繰り返し論文を発表したこと（2019年のGENTRL、2024年のNature Biotechnology）が信頼を築き、臨床データがまだ存在しなかった時期の資金調達を支えた。

用量依存的なFVCの結果が物語をデータに変えた。プラセボ群は低下した一方、60mg群は12週間で98.4mL改善した。

プラットフォームを早期に収益化したこと、すなわちFosun、Exelixis、Menariniとの最大21億ドル相当の導出契約や、大手製薬企業上位20社のうち13社とのソフトウェア契約が、長期にわたる臨床開発を資金面で支えた。

プラットフォームへの賭けにはヒトでの証明点が必要である。Insilicoのユニコーンの物語は、1つの第IIa相のFVCの数値がAIが発見した標的とAIが設計した分子を裏付けたときに初めて、資金調達可能なものになった。

2026年9月2日時点で、Insilico Medicine（03696.HK）は上場企業である。HKEXの第8.05章に基づく初のAI駆動型バイオテック企業であり、22億7,700万香港ドルを調達した。rentosertibは2026年7月7日に中国で320例、52週間の第III相試験に入った。AIが発見しAIが設計した薬として最も進んだ段階にあり、その結果はこの分野の決定的な試金石と見なされている。同社は30以上のパイプライン計画（10件のIND承認）を運営し、大手製薬企業上位20社のうち13社とのソフトウェア提携、最大21億ドル相当の導出契約、249人の研究開発チームを有している。