Insilico aposta que a IA pode projetar um medicamento eficaz; rentosertib atinge a Fase IIa e depois a HKEX

A Insilico Medicine constrói a plataforma Pharma.AI (PandaOmics para descoberta de alvos, Chemistry42 para design de moléculas) e conduz seu próprio pipeline clínico, liderado pelo inibidor de TNIK rentosertib (ISM001-055) para fibrose pulmonar idiopática.

A IA generativa pode fazer descoberta de fármacos de ponta a ponta: encontrar um alvo inédito e projetar uma molécula que funcione em humanos, de modo que um único resultado de Fase II valide ou afunde a plataforma.

A Reuters noticiou um financiamento de US$ 255 milhões em junho de 2021; uma Série E de US$ 110 milhões liderada pela Value Partners (março de 2025) com valuation de unicórnio; o IPO na HKEX captou HK$ 2,277 bilhões (dezembro de 2025).

Fundada nos EUA em 2014 por Alex Zhavoronkov, a Insilico Medicine passou seus primeiros anos publicando pesquisas de IA para biologia — um artigo de 2019 na Nature Biotechnology mostrou seu modelo GENTRL gerando um inibidor de DDR1 em 21 dias. Depois, apostou a empresa na descoberta generativa de fármacos de ponta a ponta: descoberta de alvos, design de moléculas e desenvolvimento clínico, tudo impulsionado por sua plataforma Pharma.AI.

Em 2019, o PandaOmics sinalizou o TNIK como um alvo inédito para FPI; o Chemistry42 projetou o ISM001-055, e o candidato pré-clínico foi nomeado em fevereiro de 2021, 18 meses após a identificação do alvo. A Fase 0 e dois ensaios de Fase I (Nova Zelândia e China) mostraram segurança, e em fevereiro de 2023 o medicamento recebeu a Designação de Medicamento Órfão da FDA. Em março de 2024, a Nature Biotechnology publicou toda a trajetória do alvo à Fase II. A Fase IIa na China (NCT05938920) recrutou 71 pacientes em 21 centros; em setembro de 2024, a Insilico relatou resultados preliminares positivos, e em novembro de 2024 o resultado principal mostrou melhora de CVF dependente da dose — +98,4 mL com 60 mg uma vez ao dia, contra um declínio no braço placebo — com perfil de segurança favorável, enquanto uma Fase IIa paralela nos EUA (NCT05975983) também apresentou resultado positivo.

Em março de 2025, a Insilico fechou uma Série E de US$ 110 milhões liderada pela Value Partners com valuation de unicórnio; em 30 de dezembro de 2025, listou-se no mercado principal da HKEX (03696.HK), captando HK$ 2,277 bilhões no maior IPO de biotecnologia de Hong Kong do ano, com a tranche pública sobrescrita cerca de 1.427 vezes e investidores-âncora incluindo Lilly, Tencent e Temasek. Em 7 de julho de 2026, o renomeado rentosertib entrou em um ensaio de Fase III (320 pacientes em 47 centros chineses) — o primeiro medicamento com alvo descoberto por IA e molécula projetada por IA a chegar a testes de estágio avançado.

O escopo de ponta a ponta foi o diferencial: a maioria das empresas de biotecnologia com IA vende software ou otimiza uma etapa; a Insilico levou tanto o alvo quanto a molécula pelo processo clínico por conta própria.

Publicar cedo e repetidamente (GENTRL em 2019, Nature Biotechnology em 2024) construiu credibilidade que sustentou a captação de recursos quando os dados clínicos ainda não existiam.

O resultado de CVF dependente da dose converteu narrativa em dados: o braço placebo piorou enquanto o braço de 60 mg melhorou 98,4 mL em 12 semanas.

Monetizar a plataforma cedo — acordos de licenciamento no valor de até US$ 2,1 bilhões com Fosun, Exelixis e Menarini, além de acordos de software com 13 das 20 maiores farmacêuticas — financiou a longa jornada clínica.

Uma aposta em plataforma precisa de um ponto de prova humano: a história de unicórnio da Insilico só se tornou bancável quando um número de CVF da Fase IIa validou um alvo descoberto por IA mais uma molécula projetada por IA.

Em 2 de setembro de 2026, a Insilico Medicine (03696.HK) é uma empresa de capital aberto — a primeira biotecnologia impulsionada por IA sob o Capítulo 8.05 da HKEX — após captar HK$ 2,277 bilhões. O rentosertib entrou em uma Fase III de 320 pacientes e 52 semanas na China em 7 de julho de 2026, o medicamento com alvo descoberto por IA e projetado por IA mais avançado, e seu resultado é tratado como o teste decisivo do setor. A empresa conduz mais de 30 programas de pipeline (10 liberações de IND), colaborações de software com 13 das 20 maiores farmacêuticas, acordos de licenciamento no valor de até US$ 2,1 bilhões e uma equipe de P&D de 249 pessoas.