System1 Biosciences、ロボットで培養した脳オルガノイドが従来の創薬手法を凌ぐと賭ける

神経疾患および精神疾患の新規創薬標的を発見するため、自動化されたロボット管理の脳オルガノイド・プラットフォームを運用するバイオテクノロジー企業。

患者の脳オルガノイドをロボット規模で培養し、そこから得られるデータを分析すれば、従来の創薬手法では到達できない創薬標的が得られるという賭け。

共同創業者のSean Escola（当時コロンビア大学精神医学の助教授）とSaul Kato（当時カリフォルニア大学サンフランシスコ校神経学の助教授）は、脳疾患患者から採取した幹細胞に由来する自己組織化された3次元組織培養である「オルガノイド」を培養するシステムを構築した。彼らはオルガノイドそのものの作製方法を発見したのではなく、その生産の規模拡大、ロボットによる成長の監視、そして疾患サンプルが健常サンプルとどう異なるかに関する大量のデータ収集を自動化する仕組みを構築した。

System1はCRVとPfizer Venturesが共同主導する2,500万ドルのシリーズAを調達し、総調達額は3,000万ドルに達した。CRVのGeorge ZacharyとPfizerのMargi McLoughlinが取締役に、CRVのDylan MorrisとPfizerのLaszlo Kissが取締役オブザーバーに就任した。CEOのSean Escolaは、このラウンドにより同社がフェノタイピック・スクリーニング・プラットフォームをてんかん、自閉症、統合失調症向けの「新薬を特定するのに必要な規模」で適用できるようになったと述べた。以前のWall Street Journalの記事は、同社がオルガノイドの根幹となる科学を発明したのではなく、「生産の規模拡大を中心とした新規システム」を構築したと評していた。

製薬企業の戦略的投資家（Pfizer Ventures）がラウンドを共同主導したことは、根幹となる科学と自動化プラットフォームが業界の精査に耐えたことを示す、具体的で偽装しにくいシグナルである。

一般的なプラットフォーム戦略を謳うのではなく、明確に定義された3つの適応症を対象としたことで、投資家は短期的な成果を評価する具体的な手段を得られた。

創業者がまさにこの疾患領域（精神医学、神経学）で学術的な信頼性を持っていたことで、賭けが専門知識ではなく誇大宣伝に基づくリスクが軽減された。

新しい科学を発明するのではなく、既存の技術を自動化・規模拡大することがそれ自体として防御可能な製品になると賭けたことが、専門特化型VCと製薬投資家の両方を惹きつけた。

2018年9月の調達時点で、System1は2,500万ドルのシリーズAを用いて自動化オルガノイド・プラットフォームを規模拡大し、てんかん、自閉症、統合失調症を対象とする創薬プログラムを実施していた。