Acadia stellte Carbetocin nach gescheiterter Phase 3 bei Prader-Willi-Syndrom ein

Ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Therapien für neurologische Erkrankungen entwickelt, darunter eine potenzielle Behandlung der Psychose bei Alzheimer-Krankheit.

Dass Carbetocin, erworben mit Levo Therapeutics im Jahr 2022, dort erfolgreich sein könnte, wo Levo bereits gescheitert war – nämlich eine Zulassung für Hyperphagie bei Prader-Willi zu erreichen.

Levo Therapeutics entwickelte intranasales Carbetocin für das Prader-Willi-Syndrom, konnte jedoch keine behördliche Zulassung erreichen; Acadia kaufte das Unternehmen im Jahr 2022 und behielt den Kandidaten ACP-101 in der Entwicklung.

Acadia führte die Phase-3-Studie COMPASS PWS durch: 175 Teilnehmende im Alter von 5 bis 30 Jahren, intranasales Carbetocin dreimal täglich gegen Placebo, mit der Verringerung der Hyperphagie als primärem Endpunkt über 12 Wochen.

Keine statistisch signifikante Verbesserung bei der Hyperphagie oder bei einem sekundären Endpunkt; Acadia beendete das Programm am 25. September 2025. Die Aktie fiel um 11 %, während die von Soleno um 13 % stieg.

Das Studienrisiko war vor der Übernahme aktenkundig: Carbetocin war bei Levo bereits einmal gescheitert, und Phase 3 reproduzierte dieses Ergebnis im großen Maßstab.

Mit der Zulassung von Vykat XR war ein placebokontrollierter Erfolg sowohl schwerer zu erreichen als auch kommerziell weniger entscheidend geworden.

Acadia stellte das Programm sofort ein, statt zu iterieren, und schützte damit die verbleibende Neuroscience-Pipeline, an die das Unternehmen nach eigenen Angaben weiterhin glaubt.

Der Kauf eines Medikaments, das bereits einmal gescheitert ist, setzt seine Biologie nicht zurück – ein neuer Sponsor erbt dasselbe Studienrisiko, nun im Phase-3-Maßstab.

Das Carbetocin-Programm wurde am 25. September 2025 beendet, sodass Solenos Vykat XR als einzige zugelassene Therapie für Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom verbleibt. Acadia behielt einen positiven Ausblick auf seine verbleibende Pipeline, einschließlich der Psychose bei Alzheimer-Krankheit.