AcadiaはPrader-Willi症候群での第3相試験失敗を受け、カルベトシンを中止した

神経科学療法を開発するバイオ医薬品企業であり、アルツハイマー病精神病の治療薬候補を含む。

2022年にLevo Therapeuticsとともに取得したカルベトシンが、Levoがすでに失敗していた領域、すなわちPrader-Willi症候群の過食症に対する承認取得で成功し得るという賭けだった。

Levo TherapeuticsはPrader-Willi症候群向けに鼻腔内カルベトシンを開発したが、規制当局の承認を獲得できなかった。Acadiaは2022年に同社を買収し、候補薬ACP-101の開発を継続した。

Acadiaは第3相COMPASS PWS試験を実施した。5～30歳の参加者175名を対象に、鼻腔内カルベトシンを1日3回プラセボと比較投与し、12週間の過食症減少を主要評価項目とした。

過食症およびいずれの副次評価項目においても統計的に有意な改善は認められなかった。Acadiaは2025年9月25日に本プログラムを中止した。同社の株価は11%下落し、一方でSolenoの株価は13%上昇した。

試験リスクは買収前から記録に残っていた。カルベトシンはLevoで既に一度失敗しており、第3相試験はその結果を大規模に再現した。

Vykat XRが承認されたことで、プラセボ対照での成功は達成がより困難になるだけでなく、商業的な決定力も低下していた。

Acadiaは反復を試みずに直ちにプログラムを打ち切り、依然として信じていると述べる残りの神経科学パイプラインを保護した。

一度失敗した薬を買収してもその生物学がリセットされるわけではない。新たなスポンサーは同じ試験リスクを、今度は第3相の規模で引き継ぐことになる。

カルベトシンプログラムは2025年9月25日に中止され、Prader-Willi症候群の過食症に対する承認療法はSolenoのVykat XRのみとなった。Acadiaはアルツハイマー病精神病を含む残りのパイプラインについて前向きな見通しを維持した。