Acadia는 프래더-윌리 증후군 3상 실패 후 카르베토신을 중단했다

알츠하이머병 정신증에 대한 잠재적 치료제를 포함해 신경과학 치료제를 개발하는 바이오파마 회사다.

2022년 Levo Therapeutics와 함께 인수한 카르베토신이 Levo가 이미 실패했던 곳에서 성공할 수 있다는 것, 즉 프래더-윌리 과식증에 대한 승인을 얻어낼 수 있다는 것이었다.

Levo Therapeutics는 프래더-윌리 증후군을 위한 비강 내 카르베토신을 개발했으나 규제 승인을 얻는 데 실패했다. Acadia는 2022년 이 회사를 인수하고 후보물질 ACP-101을 계속 개발했다.

Acadia는 3상 COMPASS PWS 시험을 진행했다. 5–30세 참가자 175명을 대상으로 비강 내 카르베토신을 하루 세 번 위약과 비교했으며, 12주 동안 과식증 감소를 1차 평가변수로 삼았다.

과식증이나 어떤 2차 평가변수에서도 통계적으로 유의한 개선이 없었다. Acadia는 2025년 9월 25일 이 프로그램을 종료했다. 주가는 11% 하락한 반면 Soleno의 주가는 13% 상승했다.

시험 위험은 인수 전부터 기록에 남아 있었다. 카르베토신은 이미 Levo에서 한 번 실패했고, 3상은 그 결과를 대규모로 재현했다.

Vykat XR이 승인된 상황에서 위약 대조 승리는 달성하기 더 어려워졌고 상업적으로도 덜 결정적이게 되었다.

Acadia는 반복 시도 대신 즉시 프로그램을 중단하여, 여전히 신뢰한다고 밝힌 나머지 신경과학 파이프라인을 보호했다.

이미 한 번 실패한 약물을 사들이는 것이 그 생물학을 초기화하지는 않는다. 새로운 후원자는 이제 3상 규모에서 동일한 시험 위험을 물려받는다.

카르베토신 프로그램은 2025년 9월 25일 종료되어, Soleno의 Vykat XR만이 프래더-윌리 증후군의 과식증에 대해 승인된 유일한 치료제로 남았다. Acadia는 알츠하이머병 정신증을 포함한 나머지 파이프라인에 대해 긍정적인 전망을 유지했다.