後期段階の資金調達が枯渇する中、Emalexはトゥレット症候群治療薬の第3相試験のために2億5000万ドルを調達した

Emalex Biosciencesは中枢神経系の治療薬を開発しており、主要プログラムはトゥレット症候群を対象とし、2番目のプログラムはウィリス・エクボム病（むずむず脚症候群）を対象としている。

トゥレット症候群治療薬の良好な第2相データがあれば、投資家が後期段階のバイオテクノロジー企業から手を引く中でも、Emalexは後期段階の資金を調達できるという賭けだった。

Crunchbaseのデータによると、今回の2億5000万ドルのシリーズDの前年に、シリーズCで3500万ドルを調達していた。

2018年にライフサイエンスのインキュベーターであるParagon Biosciencesによって中枢神経系治療薬の開発を目的として設立されたEmalexは、反復的な筋肉の動きや音声を引き起こす障害であるトゥレット症候群とウィリス・エクボム病に焦点を絞った。

候補薬がプラセボよりも運動チックおよび音声チックを軽減したことを示す第2相の結果を公表した後、EmalexはBain Capitalが主導し、Paragon Biosciences、Valor Equity Partners、Fidelity Management and Researchも参加した2億5000万ドルのシリーズDを完了した。この資金は、90施設で220人の患者を登録する予定の第3相試験に充てられることになっており、この分野最大級の臨床試験の一つであり、薬が商業化される可能性がある前の最後の段階にあたる。

資金調達前に公表された良好な第2相データは、市場のタイミングに基づく売り込みではなく、投資家に具体的な臨床的証拠を与えた。

後期段階の資金ギャップ（初期段階に対して80%）により、2022年には大規模な後期段階のラウンドはまれであったため、Bain Capitalの主導はEmalexに対する並外れた確信を示すものだった。

第3相試験の規模——90施設で220人の患者——は、無期限の資金余力ではなく、明確でほぼ最終段階の規制上のマイルストーンに合わせて調達額が設定されたことを示していた。

後期段階の企業に最も打撃を与える資金調達の干ばつの中で、大規模なラウンドを成立させ続けるのは、市場のタイミングではなく臨床的な概念実証である。

2022年11月3日時点で、Emalexは2億5000万ドルのシリーズDを完了し、その資金をトゥレット症候群治療薬候補の第3相臨床試験に充てており、商業化の可能性がある前の最終段階として、90施設で220人の患者を登録する予定であった。